Генна терапія вперше схвалена для лікування захворювань
Останній перегляд: 23.04.2024
Весь контент iLive перевіряється медичними експертами, щоб забезпечити максимально можливу точність і відповідність фактам.
У нас є строгі правила щодо вибору джерел інформації та ми посилаємося тільки на авторитетні сайти, академічні дослідницькі інститути і, по можливості, доведені медичні дослідження. Зверніть увагу, що цифри в дужках ([1], [2] і т. д.) є інтерактивними посиланнями на такі дослідження.
Якщо ви вважаєте, що який-небудь з наших матеріалів є неточним, застарілим або іншим чином сумнівним, виберіть його і натисніть Ctrl + Enter.
У медичній історії Європи має ось-ось статися епохальна подія - перше схвалення практичного застосування генної терапії для лікування спадкового захворювання.
Європейське медичне агентство рекомендувало застосування цього методу для лікування рідкісного генетичного захворювання, яке позбавляє пацієнтів можливості засвоювати жири.
На основі цієї рекомендації Європейська комісія повинна винести остаточне рішення про допустимість цього методу лікування.
Принцип генної терапії нескладний: якщо в якійсь частині генетичного коду людини виявлений дефект, його замінюють створеним в лабораторії генним матеріалом з потрібними властивостями.
Однак в реальності далеко не всі так просто. При клінічних випробуваннях в США помер підліток Джессі Гелсингер, а інші пацієнти захворіли на лейкемію.
В даний час ні в Європі, ні в США генні методи лікування не застосовуються.
Перше генное ліки
Комітет з медичної продукції при Європейській медичної комісії розглянув застосування лікарського препарату Glybera для лікування хвороби Бюргера-Грютца, спадкового дефіциту ліпопротеінліпази.
Цей синдром зустрічається у одного з мільйона чоловік. Хворі мають пошкоджену генну структуру, яка відповідає за розщеплення жирів в травному тракті.
Це призводить до накопичення жирів в крові, пахових болів і гострого панкреатиту.
Єдиним способом полегшення стану таких хворих до сих пір була найсуворіша безжирова дієта.
Новий метод лікування заснований на використанні вірусу, який інфікує м'язову тканину і вводить в організм копію неушкодженого гена.
Він рекомендований пацієнтам, які страждають гострим запаленням підшлункової залози, панкреатит, і які не реагують на дієту.
Заміна дефектного гена
Виробник нового препарату, фармацевтична компанія UniQure, заявила, що це рішення є знаковою подією для хворих і для медицини в цілому.
Глава компанії Йорн Алдаг заявив: "Пацієнти з дефіцитом ліпопротеінліпази бояться їсти нормальну їжу, тому що це може привести до гострого і вкрай болючого запалення підшлункової залози, яке часто закінчується госпіталізацією".
"Тепер - вперше в історії - створено метод лікування, який не тільки знижує ризик запалення, але і надає довгострокове сприятливу дію на стан хворого", - додав він.
Китай став першою країною світу, яка офіційно дозволила використання методів генної терапії.
[