Нові публікації
Генну терапію вперше схвалено для лікування захворювань
Останній перегляд: 01.07.2025
Весь контент iLive перевіряється медичними експертами, щоб забезпечити максимально можливу точність і відповідність фактам.
У нас є строгі правила щодо вибору джерел інформації та ми посилаємося тільки на авторитетні сайти, академічні дослідницькі інститути і, по можливості, доведені медичні дослідження. Зверніть увагу, що цифри в дужках ([1], [2] і т. д.) є інтерактивними посиланнями на такі дослідження.
Якщо ви вважаєте, що який-небудь з наших матеріалів є неточним, застарілим або іншим чином сумнівним, виберіть його і натисніть Ctrl + Enter.
Незабаром відбудеться знакова подія в історії європейської медицини: перше схвалення практичного використання генної терапії для лікування спадкового захворювання.
Європейське агентство з лікарських засобів рекомендувало цей препарат для лікування рідкісного генетичного захворювання, яке позбавляє пацієнтів можливості перетравлювати жири.
На основі цієї рекомендації Європейська Комісія має прийняти остаточне рішення щодо допустимості цього методу лікування.
Принцип генної терапії простий: якщо в якійсь частині генетичного коду людини виявляється дефект, його замінюють лабораторно створеним генетичним матеріалом із бажаними властивостями.
Однак насправді все не так просто. Під час клінічних випробувань у США підліток Джессі Гелсінгер помер, а інші пацієнти захворіли на лейкемію.
Наразі методи генної терапії не використовуються ні в Європі, ні в США.
Перша генна медицина
Комітет з лікарських засобів Європейської медичної комісії розглянув використання лікарського засобу Glybera для лікування хвороби Бюргера-Грюца, спадкової недостатності ліпопротеїнліпази.
Цей синдром вражає одну людину з мільйона. У хворих пошкоджена генна структура, яка відповідає за розщеплення жирів у травному тракті.
Це призводить до накопичення жирів у крові, болю в паху та гострого панкреатиту.
Досі єдиним способом полегшити стан таких пацієнтів була сувора безжирова дієта.
Новий метод лікування використовує вірус, який інфікує м'язову тканину та вводить копію інтактного гена в організм.
Рекомендується пацієнтам, які страждають на гостре запалення підшлункової залози, панкреатит, а також тим, хто не реагує на дієту.
Заміна дефектного гена
Виробник нового препарату, фармацевтична компанія UniQure, заявила, що це рішення є знаковою подією для пацієнтів та для медицини в цілому.
Генеральний директор компанії Йорн Алдаг сказав: «Пацієнти з дефіцитом ліпопротеїнліпази бояться їсти звичайну їжу, оскільки це може призвести до гострого та надзвичайно болісного запалення підшлункової залози, яке часто закінчується госпіталізацією».
«Зараз – вперше в історії – створено метод лікування, який не лише зменшує ризик запалення, але й має довгостроковий корисний вплив на стан пацієнта», – додав він.
Китай став першою країною у світі, яка офіційно схвалила використання методів генної терапії.
[