Клініцисти повідомляють про успішне перше випробування препарату у пацієнта з тромбоцитопенічною пурпурою
Останній перегляд: 14.06.2024
Весь контент iLive перевіряється медичними експертами, щоб забезпечити максимально можливу точність і відповідність фактам.
У нас є строгі правила щодо вибору джерел інформації та ми посилаємося тільки на авторитетні сайти, академічні дослідницькі інститути і, по можливості, доведені медичні дослідження. Зверніть увагу, що цифри в дужках ([1], [2] і т. д.) є інтерактивними посиланнями на такі дослідження.
Якщо ви вважаєте, що який-небудь з наших матеріалів є неточним, застарілим або іншим чином сумнівним, виберіть його і натисніть Ctrl + Enter.
Команда дослідників з Массачусетської загальної лікарні використала новий препарат, щоб врятувати життя пацієнта з імунною тромботичною тромбоцитопенічною пурпурою (iTTP), рідкісним захворюванням, яке характеризується неконтрольоване утворення тромбів у дрібних кровоносних судинах. Судин.
Команда описала перший клінічний випадок застосування препарату для лікування iTTP у New England Journal of Medicine.
«Препарат є генетично модифікованою версією відсутнього ферменту в iTTP, і ми показали, що він здатний зупинити прогресування захворювання у пацієнта з надзвичайно важкою формою захворювання», — сказав провідний автор Паван К. Бендапуді, доктор медичних наук, науковий співробітник відділу гематології та трансфузіології Массачусетської загальної лікарні та ад’юнкт-професор медицини Гарвардської медичної школи.ITTP є результатом аутоімунної атаки на фермент ADAMTS13, який відповідає за розщеплення великого білка, який бере участь у згортанні крові. Основним методом лікування цього небезпечного для життя порушення кровообігу є плазмаферез, який видаляє шкідливі аутоантитіла та забезпечує додатковий ADAMTS13.
Плазмаферез дає клінічну відповідь у більшості пацієнтів, але може відновити лише приблизно половину нормальної активності ADAMTS13. На відміну від цього, рекомбінантна форма людського ADAMTS13 (rADAMTS13) пропонує потенціал для значного збільшення доставки ADAMTS13.
RADAMTS13 нещодавно схвалено для пацієнтів із вродженою тромботичною тромбоцитопенічною пурпурою, яка виникає у пацієнтів, які народилися з повною втратою гена ADAMTS13.
Залишається сумнівним, чи може rADAMTS13 бути ефективним при iTTP з огляду на наявність інгібіторних аутоантитіл проти ADAMTS13, але Бендапуді та його колеги отримали схвалення від Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США використовувати rADAMTS13, наданий виробником протоколу, для милосердного використання у вмираючого пацієнта із стійким до лікування iTTP.
Ми виявили, що rADAMTS13 швидко звернув назад процес захворювання у цього пацієнта, незважаючи на поточне переконання, що інгібіторні аутоантитіла проти ADAMTS13 зроблять препарат марним у цьому стані», — сказав Бендапуді.
«Ми були першими лікарями, які використали rADAMTS13 для лікування iTTP у Сполучених Штатах, і в цьому випадку це допомогло врятувати життя молодій матері».
Бендапуді зазначив, що інфузія rADAMTS13 пригнічувала інгібіторні аутоантитіла пацієнта та скасовувала тромботичні ефекти iTTP. Цей ефект спостерігався майже відразу після введення rADAMTS13, після того, як щоденний плазмаферез не спровокував ремісію.
«Я вважаю, що rADAMTS13 має потенціал для заміни поточного стандарту лікування гострого iTTP. Нам знадобляться більші, добре сплановані дослідження, щоб оцінити цю можливість», — сказав Бендапуді.
Розпочато рандомізоване клінічне дослідження фази IIb rADAMTS13 в iTTP.