Дослідження визначає взаємодію білка як потенційний шлях до лікування БАС
Останній перегляд: 14.06.2024
Весь контент iLive перевіряється медичними експертами, щоб забезпечити максимально можливу точність і відповідність фактам.
У нас є строгі правила щодо вибору джерел інформації та ми посилаємося тільки на авторитетні сайти, академічні дослідницькі інститути і, по можливості, доведені медичні дослідження. Зверніть увагу, що цифри в дужках ([1], [2] і т. д.) є інтерактивними посиланнями на такі дослідження.
Якщо ви вважаєте, що який-небудь з наших матеріалів є неточним, застарілим або іншим чином сумнівним, виберіть його і натисніть Ctrl + Enter.
У Канаді завдяки філантропії група дослідників з Університету Західного Онтаріо під керівництвом доктора Майкла Стронга виявила потенційний шлях до лікування бічного аміотрофічного склерозу (ALS).
Дослідження, яке ілюструє, як взаємодія білків може зберегти або запобігти загибелі нервових клітин, які є ознакою БАС, є кульмінацією десятиліть досліджень, які підтримують Фонд Темерті.
«Як для лікаря, для мене дуже важливо мати можливість сказати пацієнту або його родині: «Ми намагаємося зупинити цю хворобу», — сказав Стронг, клініцист-учений, який присвятив свою кар’єру знайти ліки від БАС. «Щоб потрапити сюди, знадобилося 30 років праці; 30 років турботи про родини, пацієнтів та їхніх близьких, коли все, що у нас була, була надія. Це дає нам підстави вважати, що ми знайшли шлях до лікування».
ALS, також відомий як хвороба Лу Геріга, є виснажливим нейродегенеративним захворюванням, яке поступово порушує функціонування нервових клітин, відповідальних за контроль м’язів, що призводить до виснаження м’язів, паралічу та, зрештою, смерті. Середня очікувана тривалість життя пацієнта з АЛС після встановлення діагнозу становить лише від двох до п’яти років.
У дослідженні, опублікованому в журналі Brain, команда Стронга виявила, що націлювання на взаємодію між двома білками, присутніми в нервових клітинах, уражених АЛС, може зупинити або повернути назад прогресування захворювання. Команда також визначила механізм, який робить це можливим.
«Важливо те, що ця взаємодія може стати ключем до розробки методів лікування не лише АЛС, але й інших пов’язаних неврологічних захворювань, таких як лобно-скронева деменція», — сказав Стронг, професор Артура в дослідженні АЛС Дж. Хадсона в Школі Шуліха. Медицини та стоматології в Західному університеті. «Це змінює правила гри».
Майже в усіх пацієнтів з БАС білок під назвою TDP-43 відповідає за утворення аномальних тромбів усередині клітин, що спричиняє їхню загибель. Останніми роками команда Стронга виявила другий білок під назвою RGNEF, який функціонує протилежно TDP-43.
Останній прорив команди виявив специфічний фрагмент цього білка RGNEF під назвою NF242, який може пом’якшити токсичну дію білка, який викликає ALS. Дослідники виявили, що коли ці два білки взаємодіють один з одним, токсичність білка, який викликає БАС, усувається, що значно зменшує пошкодження нервових клітин і запобігає їх загибелі.
Моделювання взаємодії TDP-43-NF242. Джерело: Brain (2024). DOI: 10.1093/brain/awae078
У експериментах на плодових мушках цей підхід значно збільшив тривалість життя, покращив моторику та захистив нервові клітини від дегенерації. Подібним чином у моделях мишей цей підхід призвів до збільшення тривалості життя та мобільності, а також до зменшення маркерів нейрозапалення.
Шлях до створення команди проклали довгострокові інвестиції сім’ї Темерті в дослідження БАС у Західному університеті – підтримку, яку Стронг називає «справді трансформаційною».
Стронг і його команда тепер мають на меті провести клінічні випробування свого потенційного лікування на людях протягом п’яти років завдяки новій пожертві від Фонду Темерті.
Фонд, заснований Джеймсом Темерті, засновником компанії Northland Power Inc., і Луїзою Арканд Темерті, інвестує 10 мільйонів доларів протягом п’яти років, щоб підтримати наступні кроки щодо надання цього лікування пацієнтам з АЛС.
Доктор Майкл Стронг, який очолює кафедру Артура Дж. Хадсона з досліджень АЛС у Школі медицини та стоматології Шуліха Західного університету, виявив білок, який може допомогти вилікувати АЛС. Автор: Аллан Льюїс / Школа медицини та стоматології Шуліха.
«Пошук ефективного лікування БАС матиме величезне значення для людей, які живуть із цією жахливою хворобою, і для їхніх близьких», — сказав Джеймс Темерті. «Західний університет розширює межі знань про БАС, і ми раді зробити свій внесок у наступний етап цього проривного дослідження».
Нова пожертва Фонду Темерті збільшила загальні інвестиції родини в дослідження нейродегенеративних захворювань у Західному університеті до 18 мільйонів доларів.
«Доктор Невтомна відданість Стронга своїй роботі поєднується з глибоким бажанням сім’ї Темерті змінити життя тисяч людей у всьому світі, у яких діагностовано цю руйнівну хворобу», – сказав президент Західного університету Алан Шепард. «Інвестиції та бачення Temerty Foundation прискорили прогрес у пошуку ефективного лікування АЛС. Ми вдячні сім’ї Темерті за їхню відданість дослідженням, які змінюють життя».
«Це поворотний момент у дослідженнях БАС, який може справді змінити життя пацієнтів», — сказав д-р Джон Ю, декан Школи медицини та стоматології Шуліха.
«Завдяки керівництву доктора Стронга, нашим постійним інвестиціям у найкращі інструменти та технології та підтримці Фонду Темерті ми раді оголосити про нову еру надії для пацієнтів із БАС».
Докладно результати роботи описані в статті, опублікованій в журналі Brain.