Штучні хромосоми допоможуть впоратися зі спадковими захворюваннями
Останній перегляд: 23.04.2024
Весь контент iLive перевіряється медичними експертами, щоб забезпечити максимально можливу точність і відповідність фактам.
У нас є строгі правила щодо вибору джерел інформації та ми посилаємося тільки на авторитетні сайти, академічні дослідницькі інститути і, по можливості, доведені медичні дослідження. Зверніть увагу, що цифри в дужках ([1], [2] і т. д.) є інтерактивними посиланнями на такі дослідження.
Якщо ви вважаєте, що який-небудь з наших матеріалів є неточним, застарілим або іншим чином сумнівним, виберіть його і натисніть Ctrl + Enter.
За повідомленнями прес-служби Інституту стовбурових клітин, вченим з Центру конструювання хромосом, розташованому в Університеті Тотторі в Японії, вдалося отримати штучні людські хромосоми, які можна буде застосовувати для генної або клітинної терапії, з метою позбавлення від спадкових захворювань.
Професор Мітсуі Ошімура, який обіймає посаду директора Центру, не один рік проводить серйозні дослідження в галузі лікування захворювань, що мають спадкову природу, за допомогою впровадження штучних хромосом так званих індукованих плюрипотентних стовбурових клітин, які утворюються з розвинених соматичних клітин за рахунок використання методу експресії набору з чотирьох генів - транскрипційних факторів).
Дослідник дійшов висновку, що запропонована ним методика дає можливість лікувати хвороби на кшталт міодистрофії Дюшена - небезпечного захворювання нервово-м'язового апарату, при якому відбуваються зміни в м'язових волокнах. Причиною такого захворювання вважають мутацію гена, пов'язаного з процесом синтезу особливого білка - дистрофина. А симптоми помітні вже на перших роках життя і представляють серйозну загрозу для здоров'я.
Професор Ошімура ставив свої експерименти на мишах, оскільки цей спосіб отримання фактичного доказового матеріалу по частині ефективності тих чи інших методів лікування, фармакологічних препаратів і медичної техніки найбільш підходить для якісних досліджень і не вимагає додаткової апаратури, такий як установка для утилізації медичних відходів, численне діагностичне обладнання та засобів контролю за станом пацієнтів.
В результаті проведених дослідів було отримано підтвердження, що генна терапія, заснована на використанні штучних хромосом, активно сприяє нормалізації роботи м'язових тканин у мишей. Сенс нової методики полягає в конструюванні хромосоми, яка повинна нести потрібний фрагмент ДНК в «виправленому» вигляді - без мутації. Далі хромосому поміщають в підготовлену стовбурові клітини, яка виступає в якості транспорту для «правильного» гена. Потім в процесі культивування отримують нові клітини, які можна трансплантувати в пошкоджені захворюванням органи або тканини.
Експерти вважають, що за новою технологією коштує велике майбутнє, оскільки, застосовуючи її, в клітини можна впроваджувати великі ділянки ДНК, не побоюючись за цілісність існуючого генома. Перевагами хромосом, що створюються штучно, над вірусними або іншими векторними системами є величезна генетична ємність, стабільність на митотическом рівні, відсутність загроз для хазяйського генома, а також можливість вилучення модифікованих хромосом з клітин.
[