Випробування лікування хвороби Альцгеймера: потрібні великі інвестиції
Останній перегляд: 14.06.2024
Весь контент iLive перевіряється медичними експертами, щоб забезпечити максимально можливу точність і відповідність фактам.
У нас є строгі правила щодо вибору джерел інформації та ми посилаємося тільки на авторитетні сайти, академічні дослідницькі інститути і, по можливості, доведені медичні дослідження. Зверніть увагу, що цифри в дужках ([1], [2] і т. д.) є інтерактивними посиланнями на такі дослідження.
Якщо ви вважаєте, що який-небудь з наших матеріалів є неточним, застарілим або іншим чином сумнівним, виберіть його і натисніть Ctrl + Enter.
Два нові аналізи клінічних випробувань підкреслюють необхідність збільшення інвестицій у лікування хвороби Альцгеймера.
На науковій зустрічі Американського геріатричного товариства (AGS) у 2024 році дослідники оцінили клінічні випробування хвороби Альцгеймера, які фінансував Національний інститут старіння (NIA) протягом 20 років період. Інший аналіз, опублікований у журналі Alzheimer's and Dementia: Translational Research and Clinical Interventions, надав вичерпний огляд поточних випробувань розробки ліків від хвороби Альцгеймера.
Клінічне випробування хвороби Альцгеймера NIA
Хоча 3,5 мільярда доларів щорічно витрачається на федеральне фінансування досліджень хвороби Альцгеймера в Сполучених Штатах, на ринок вийшли лише два препарати, що впливають на хворобу: лекамемаб (Leqembi) і адуканумаб (Aduhelm, зараз знято з виробництва), сказав Кав’я Шах, кандидат на ступінь магістра. З Кембриджського університету в Англії, на зустрічі AGS.
Шах представив результати огляду досліджень хвороби Альцгеймера, фінансованих NIA, на сайті ClinicalTrials.gov за останні два десятиліття. Протягом цього періоду Закон про лікування 21-го століття від 2016 року розширив фінансування NIA, що збільшило обсяг наукових досліджень немедикаментозних методів лікування та згодом збільшило кількість нових випробувань ліків.
«Ми провели це дослідження, щоб дізнатися більше про клінічні випробування, які фінансує NIA — основне джерело фінансування досліджень хвороби Альцгеймера в Сполучених Штатах — з метою виявлення того, як федеральне фінансування може бути ефективніше розподілено для прискорення пошук ефективних методів лікування хвороби Альцгеймера", - сказав він.
Шах і його колеги визначили 292 випробування втручання, підтримані NIA з 2002 по 2023 рік. Більшість вивчали поведінкові (41,8%) або лікарські (31,5%) втручання.
Серед випробувань ліків, спонсорованих NIA, найпоширенішими цілями були амілоїд (34,8%), нейромедіатори, крім ацетилхоліну (16,3%), і холінергічна система (8,7%). Близько третини (37%) досліджуваних лікарських сполук були новими.
"Менш ніж третина випробувань хвороби Альцгеймера NIA за останні два десятиліття були фармакологічними дослідженнями, і більшість із них також були ранніми", - зазначив Шах.
"Хоча фінансування NIA було збільшено завдяки федеральним ініціативам, таким як Закон про лікування 21-го століття, ми не помітили відповідного збільшення кількості випробувань NIA, які вивчають нові лікарські сполуки для лікування хвороби Альцгеймера", - додав він. «Рухаючись вперед, буде важливо оцінити інвестиційну стратегію NIA, щоб вона могла більш ефективно стимулювати пошук безпечних і ефективних методів лікування хвороби Альцгеймера».
Портфоліо ліків від хвороби Альцгеймера
У щорічному огляді повідомляється про зменшення кількості випробувань, ліків і нових хімічних речовин у терапевтичному портфелі лікування хвороби Альцгеймера у 2024 році, але таку саму кількість перепрофільованих препаратів.
В дослідженні, опублікованому в журналі Alzheimer's and Dementia: Translational Research and Clinical Interventions, Джеффрі Каммінгс, доктор медичних наук, доктор медичних наук, Університет Невади, Лас-Вегас, і його співавтори повідомили, що в 2024 році було 164 активних випробування та 127 унікальних методів лікування, що скоротилося приблизно на 10% порівняно з 2023 роком.
За даними дослідників, у 2024 році в портфелі було 88 нових хімічних сполук, що на 13% менше, ніж у попередньому році. Загалом 39 препаратів у портфоліо 2024 року були перепрофільованими препаратами, схваленими для інших хвороб, подібно до 2023 року.
Каммінгс пояснив падіння браком федерального фінансування та зменшенням приватних інвестицій з боку біофармацевтичної промисловості. «Простіше кажучи, нам потрібні додаткові інвестиції з боку уряду та фармацевтичних компаній, щоб боротися з цією тенденцією до скорочення клінічних випробувань», — сказав він.
Дослідники отримали дані про дослідження, зареєстровані на сайті ClinicalTrials.gov, через Міжнародне портфоліо досліджень хвороби Альцгеймера та пов’язаних з нею деменцій (IADRP) і його систему класифікації: Поширена хвороба Альцгеймера та пов’язана з нею хвороба Онтологія дослідження деменції (CADRO).
У 2024 році амілоїдні та тау-мішені становили 24% усіх терапевтичних препаратів у розробці — 16% для амілоїду та 8% для тау. Загалом 19% препаратів у портфоліо націлені на нейрозапалення.
Дослідники зазначили, що комбінована терапія, включаючи фармакодинамічні комбінації, фармакокінетичні комбінації та комбінації, спрямовані на покращення проникнення через гематоенцефалічний бар’єр, була у портфоліо 2024 року.
"У портфоліо є велика кількість ліків, які мають дуже різноманітний вплив на мозок", - сказав Каммінгс.
«Можна з упевненістю припустити, що ми побачимо більш складні біологічні методи лікування, які потребуватимуть внутрішньовенного введення та ретельного моніторингу побічних ефектів, подібно до лікування раку», — додав він.
У 2024 році було проведено 48 досліджень, які оцінювали 32 препарати фази III для лікування хвороби Альцгеймера. З них 37% були невеликими молекулами, що модифікують захворювання, 28% були біологічними препаратами, що модифікували захворювання, 22% були нейропсихіатричними агентами, а 12% були когнітивними підсилювачами.
З лікування у фазі III випробувань 34% цільових систем нейромедіаторів, 22% цільових процесів, пов’язаних з амілоїдом, і 12% оцінювали синаптичну пластичність або нейропротекцію. Дослідження метаболічних і біоенергетичних цілей, запалення або протеостазу становили по 6%. Менше досліджень фази III зосереджено на тау, нейрогенезі, факторах росту та гормонах або процесах, пов’язаних із циркадними ритмами.
Портфоліо 2024 року також включало 90 досліджень Фази II, у яких оцінювали 81 препарат, і 26 досліджень Фази I, у яких тестували 25 агентів.
«Усі вісім ліків, які цього року повідомляють про дані фази II, — це протизапальні препарати, а біомаркери, включені в дослідження, дозволять нам детально зрозуміти важливість окремих аспектів запалення», — зазначив Каммінгс.
Потрібно десять років, щоб перевести експериментальний препарат із фази I у фазу II, і ще майже 2 роки для перевірки FDA, зазначив Каммінгс. «Ми знаємо, що більшість ліків є невдалими, але не всі вони невдалі», — сказав він, додавши, що навіть ліки, які не пройшли клінічні випробування, «можуть нам багато чого розповісти».