Вчені, можливо, створили препарат, який зупиняє розвиток захворювання
Останній перегляд: 16.10.2021
Весь контент iLive перевіряється медичними експертами, щоб забезпечити максимально можливу точність і відповідність фактам.
У нас є строгі правила щодо вибору джерел інформації та ми посилаємося тільки на авторитетні сайти, академічні дослідницькі інститути і, по можливості, доведені медичні дослідження. Зверніть увагу, що цифри в дужках ([1], [2] і т. д.) є інтерактивними посиланнями на такі дослідження.
Якщо ви вважаєте, що який-небудь з наших матеріалів є неточним, застарілим або іншим чином сумнівним, виберіть його і натисніть Ctrl + Enter.
Професор неврології Каліфорнійського університету в Лос-Анджелесі Джефф Бронштейн (Jeff Bronstein) з колегами створили нове з'єднання, яке може служити "молекулярним пінцетом": воно захоплює молекули білка альфа-синуклеїну в певних місцях, перешкоджаючи їх злипанню один з одним, повідомляє MedicalXpress.
Альфа-синуклеїн вважається одним з факторів, що провокують хворобу Паркінсона : при захворюванні його структура порушується, стає аморфною і невпорядкованою, що призводить до утворення білкових агрегатів, а також відмирання нейронів центральної нервової системи.
Молекулярний пінцет, створений каліфорнійськими вченими, не тільки перешкоджає утворенню агрегатів альфа-синуклеїну, але також пригнічує токсичність цього білка і руйнує вже існуючі агрегати. При цьому він не впливає на нормальні функції головного мозку.
Молекулярні пінцети є нециклічні молекули, у яких є два кінця - дві "руки", здатні захоплювати інші молекули через Нековалентні зв'язку. Молекула-пінцет для альфа-синуклеїну називається CLR01, має форму літери "С" і хімічну структуру, завдяки якій вона "охоплює" білковий ланцюжок в тих місцях, де знаходиться амінокислота лізин. Ця амінокислота входить до складу більшості білків.
Дія CLR01 було перевірено як в культурах клітин, так і в живому організмі, на трансгенних акваріумних рибок даніо, які служили моделлю хвороби Паркінсона. Даніо використовуються в якості лабораторного об'єкта тому, що з ними легко проводити генно-інженерні маніпуляції, а крім того вони прозорі і це дозволяє візуалізувати біологічні експерименти.
Модельні акваріумні рибки несли альфа-синуклеїн, мічений зеленим флуоресцентним білком, що дозволяло відстежувати стан білкових агрегатів під впливом молекулярного пінцета CLR01. У цих експериментах, так само, як і в культурах клітин, спостерігався один і той же ефект. CLR01 перешкоджав утворенню агрегатів альфа-синуклеїну, відмирання нейронів внаслідок токсичного ефекту білкових агрегатів, а також викликав руйнування вже наявних агрегатів.
Ці результати надихнули вчених на нові досліди з молекулярним пінцетом: в даний час вони вивчають дію CLR01 на мишах - моделях хвороби Паркінсона і сподіваються на те, що ці дослідження в кінцевому рахунку призведуть до випробувань на людях.
В даний час для людей з хворобою Паркінсона існує лише симптоматичне лікування, препаратів, що зупиняють розвиток захворювання, не існує.
[