Генну терапію використовуватимуть для лікування раку крові
Останній перегляд: 23.04.2024
Весь контент iLive перевіряється медичними експертами, щоб забезпечити максимально можливу точність і відповідність фактам.
У нас є строгі правила щодо вибору джерел інформації та ми посилаємося тільки на авторитетні сайти, академічні дослідницькі інститути і, по можливості, доведені медичні дослідження. Зверніть увагу, що цифри в дужках ([1], [2] і т. д.) є інтерактивними посиланнями на такі дослідження.
Якщо ви вважаєте, що який-небудь з наших матеріалів є неточним, застарілим або іншим чином сумнівним, виберіть його і натисніть Ctrl + Enter.
Американське Управління з контролю якості продуктів харчування і медикаментів дало рекомендацію щодо використання генної терапії в лікуванні лейкозів.
Терапія полягає у внесенні змін до генетичного клітинний код хворого.
Наявні в організмі генетично видозмінені лімфоцитарні клітини застосовують в якості «живого медикаменту», так як вони направляють імунітет на боротьбу з лейкозом, найчастіше провокуючи тривалий і стійкий період ремісії.
Фахівцям залишається дочекатися позитивної відповіді від експертів. Передбачається, що при запланованому розвитку подій генна терапія зможе застосовуватися вже в цьому році.
Представляти новий метод буде фармацевтична корпорація Novartis, а розробляли його вчені з Університету Пенсільванії.
Генну терапію використовуватимуть для лікування хворих з В-клітинним гострий лімфобластний лейкоз. Вчені впевнені, що лікування буде актуально для пацієнтів з множинною мієломою, окремими агресивними різновидами ракових мозкових пухлин та іншими новоутвореннями.
Сутність терапії полягає в тому, що Т-лімфоцити хворого модифікують генетично, налаштовуючи їх проти злоякісних клітин. Для втручання в лімфоцитарний ДНК застосовують нейтралізований вірус, заснований на ВІЛ. Вірус переміщує в клітинні структури потрібний ген, не провокуючи при цьому розвитку захворювання.
Далі змінені Т-лімфоцити спрямовуються для пошуку і знищення ракових клітин. Їм вдається виявити їх, завдяки маркеру CD19.
Звичайно ж, все описане вище - це теоретична сторона. У практиці все виглядає простіше. Беруть невелика кількість крові з вени хворого, піддають її заморожуванні і направляють на трансформацію. Далі клітини змінюють і водять кров назад у вену хворого. Експерименти показали, що подібна процедура приводила до стійкої тривалої ремісії навіть після одного єдиного введення. У окремих пацієнтів спостерігалося повне вилікування.
У клінічному тестуванні нового методу брали участь пацієнти, які страждають на лейкемію. Їх вік був різним - від трьох до 25 років. До експерименту їх організм або не реагував на проведення хіміотерапії, або виникали повторні загострення.
Один з перших позитивних результатів був зафіксований у шестирічної дівчинки. Ще в 2012 році їй провели генну терапію, і в результаті дівчинка повністю вилікувалася. Вже пройшли роки, а її аналізи по сей день хороші.
Як стверджують автори, протягом останніх років їм вдалося вдосконалити метод. Завдяки цьому вдалося мінімізувати ризик появи побічних ефектів: раніше після ін'єкції могли спостерігатися такі симптоми, як лихоманка, легеневийзастій, гіпотензія.
У новому випробуванні, яке проводилося два роки тому, брали участь 63 пацієнта. В результаті у 52 з них повністю зникли прояви захворювання. Одинадцять людей, на жаль, врятувати не вдалося. За вижили і вилікувалися пацієнтами вчені планують спостерігати ще протягом п'ятнадцяти років.
[