Нові публікації
Клініцисти повідомляють про успіх першого випробування препарату у пацієнта з тромбоцитопенічною пурпурою
Останній перегляд: 02.07.2025
Весь контент iLive перевіряється медичними експертами, щоб забезпечити максимально можливу точність і відповідність фактам.
У нас є строгі правила щодо вибору джерел інформації та ми посилаємося тільки на авторитетні сайти, академічні дослідницькі інститути і, по можливості, доведені медичні дослідження. Зверніть увагу, що цифри в дужках ([1], [2] і т. д.) є інтерактивними посиланнями на такі дослідження.
Якщо ви вважаєте, що який-небудь з наших матеріалів є неточним, застарілим або іншим чином сумнівним, виберіть його і натисніть Ctrl + Enter.
Команда дослідників з лікарні загального профілю Массачусетсу використала новий препарат, щоб врятувати життя пацієнта з імунною тромботичною тромбоцитопенічною пурпурою (іТТП) – рідкісним захворюванням, що характеризується неконтрольованим утворенням тромбів у дрібних кровоносних судинах.
Команда дослідників описала перший клінічний випадок використання препарату для лікування іТТП у журналі New England Journal of Medicine.
«Препарат є генетично модифікованою версією відсутнього ферменту в iTTP, і ми показали, що він здатний зупинити прогресування захворювання у пацієнта з надзвичайно важкою формою цього стану», – сказав провідний автор дослідження Паван К. Бендапуді, доктор медичних наук, дослідник відділення гематології та переливання крові в лікарні загального профілю Массачусетсу та доцент медицини в медичній школі Гарварда.
ІТП є результатом аутоімунної атаки на фермент ADAMTS13, який відповідає за розщеплення великого білка, що бере участь у згортанні крові. Основою терапії цього небезпечного для життя захворювання крові є плазмаферез, який видаляє шкідливі аутоантитіла та забезпечує додатковий ADAMTS13.
Плазмаферез викликає клінічну відповідь у більшості пацієнтів, але може відновити щонайбільше лише близько половини нормальної активності ADAMTS13. На противагу цьому, рекомбінантна форма людського ADAMTS13 (rADAMTS13) пропонує можливість значного збільшення доставки ADAMTS13.
Нещодавно препарат RADAMTS13 був схвалений для пацієнтів з вродженою тромботичною тромбоцитопенічною пурпурою, яка виникає у пацієнтів, народжених з повною втратою гена ADAMTS13.
Залишається під питанням, чи може rADAMTS13 бути ефективним при iTTP, враховуючи наявність інгібіторних аутоантитіл проти ADAMTS13, але Бендапуді та його колеги отримали дозвіл від Управління з контролю за продуктами харчування та лікарськими засобами США на використання rADAMTS13, наданого виробником, згідно з протоколом використання з міркувань гуманності у вмираючого пацієнта з iTTP, резистентною до лікування.
«Ми виявили, що rADAMTS13 швидко змінив процес захворювання у цього пацієнта, незважаючи на існуючу думку, що інгібіторні аутоантитіла проти ADAMTS13 зроблять препарат марним у цьому стані», – сказав Бендапуді.
«Ми були першими лікарями, які використали rADAMTS13 для лікування iTTP у Сполучених Штатах, і в цьому випадку це допомогло врятувати життя молодої матері».
Бендапуді зазначив, що інфузія rADAMTS13 пригнічувала інгібіторні аутоантитіла пацієнта та усунула тромботичні ефекти iTTP. Цей ефект спостерігався майже одразу після введення rADAMTS13, після того, як щоденний плазмаферез не зміг викликати ремісію.
«Я вважаю, що rADAMTS13 має потенціал замінити поточний стандарт лікування гострої іТТП. Нам знадобляться масштабніші, добре сплановані дослідження, щоб оцінити цю можливість», – сказав Бендапуді.
Розпочато рандомізоване клінічне випробування фази IIb препарату rADAMTS13 при іТТП.