Здійснено прорив на шляху створення ліків для лікування муковісцидозу
Останній перегляд: 23.04.2024
Весь контент iLive перевіряється медичними експертами, щоб забезпечити максимально можливу точність і відповідність фактам.
У нас є строгі правила щодо вибору джерел інформації та ми посилаємося тільки на авторитетні сайти, академічні дослідницькі інститути і, по можливості, доведені медичні дослідження. Зверніть увагу, що цифри в дужках ([1], [2] і т. д.) є інтерактивними посиланнями на такі дослідження.
Якщо ви вважаєте, що який-небудь з наших матеріалів є неточним, застарілим або іншим чином сумнівним, виберіть його і натисніть Ctrl + Enter.
Гарвардські клітинні біологи з Массачусетської лікарні загального профілю (Massachusetts General Hospital) зробили прорив на шляху створення ліків для лікування муковісцидозу - смертельного захворювання, що відносить щорічно близько 500 життів у всьому світі.
Вчені перепрограмували клітини шкіри пацієнтів з муковісцидозом в індуковані плюрипотентні стовбурові клітини (iPS), які схожі з ембріональними стовбуровими клітинами, і виростили з них легеневий епітелій, специфічний для хворих з муковісцідозного ураженням дихальних шляхів.
Цю тканину гарвардські вчені зараз можуть вирощувати в необмеженій кількості. Всі клітини отриманого в лабораторії епітелію містять мутацію дельта 508, яка обумовлює близько 70 відсотків усіх випадків муковісцидозу і 90 відсотків захворювання, що виявляється в США. Крім того, її клітини несуть також мутацію G551D, яка виявляється у 2% всіх пацієнтів з муковісцидозом.
Робота виконана під керівництвом Джаяраджа Раджагопала (Jayaraj Rajagopal) і опублікована в додатку до журналу Cell Stem Cell.
За словами одного з директорів Гарвардського Інституту стовбурових клітин (Harvars Stem cell Institute) Дугласа Мелтона (Douglas Melton), "результати цього дослідження роблять можливим отримання мільйонів клітин для скринінгу лікарських препаратів, і вперше в якості мішеней для експериментальних ліків можуть стати клітини людей, хворих муковісцидоз ".
Епітеліальна тканина, створена Раджагопалом з колегами, надає клітини також для дослідження таких захворювань органів дихання як астма, рак легенів і хронічний бронхіт. Це може форсувати розробку методів лікування і для цих хвороб.
Коментуючи досягнення своєї групи, Раджагопал зазначає, "ми не говоримо про лікування муковісцидозу, ми говоримо тільки про ліки, яке здатне полегшити головну проблему захворювання - ураження епітелію органів дихання.
Муковісцидоз, виявляється в перші дні життя людини або в ранньому дитинстві - причина ранньої смертності. В даний час хворі можуть дожити до 30 років завдяки ефективному лікуванню супутніх інфекцій і ранньої медико-генетичної діагностики захворювання. Але незважаючи на ці досягнення успіхи у викоріненні вихідної причини муковісцидозу невеликі. Дефект по одному гену, що кодує білок муковісцідозного трансмембранний регулятор провідності, викликає згущення секретів залоз зовнішньої секреції. В результаті утруднення відтоку секрету відбуваються зміни в органах дихання, підшлунковій залозі і шлунково-кишковому тракті, порушується робота війок епітелію.
"Ми зробили прекрасну клітинну лінію для того, щоб можна було побачити ефективність ліки відносно наслідків мутації G551D, і зараз ми зайняті тим, щоб провести скринінг препаратів, спрямованих на мутацію дельта 508", - відзначає Раджагопал.
[