Церезим

Препарат, який активно використовується для лікування пацієнтів із хворобою Гоше 1 або 3 типу. Його застосовують для тривалої ферментозамісної терапії у пацієнтів з нейропатичними проявами та без них.

Показання до застосування Церезима

Серед основних симптомів захворювання, які можуть бути підставою для призначення препарату, слід виділити наступні:

1. Анемія (крім залізодефіцитної анемії).
2. Захворювання кісток (за винятком захворювань, що супроводжуються дефіцитом вітаміну D).
3. Тромбоцитопенія.
4. Спленомегалія або гепатомегалія.

Форма випуску

Продукт випускається у формі ліофілізату, який можна використовувати для приготування двох розчинів для інфузій (200 та 400 ОД). Препарат можна придбати в аптеці у невеликих флаконах по 20 мл. Препарат містить активний компонент іміглюцеразу 200 (400) ОД. Це глюкоцереброзидаза у модифікованій формі, яка створюється за допомогою технології рекомбінантної ДНК з яєчників китайських хом'яків.

Фармакодинаміка

Церамід та глюкоза каталізуються іміглюцеразою шляхом гідролізу глюколіпіду глюкоцереброзиду шляхом нормальної деградації мембранних ліпідів. Глюкоцереброзид утворюється переважно внаслідок гемопоетичного метаболізму в клітинах. При хворобі Гоше у пацієнта спостерігається дефіцит активності ферменту β-глюкоцереброзидази. Через це глюкоцереброзидні ліпіди накопичуються в тканинних макрофагах. Вони називаються «клітинами Гоше» і можуть бути повністю перевантажені цим ліпідом.

Клітини Гоше зазвичай можна знайти в кістковому мозку, печінці, кишечнику, селезінці, нирках і навіть легенях. Вторинними проявами захворювання експерти вважають анемію та тромбоцитопенію, які призводять до тяжкої гепатоспленомегалії. Мабуть, найсерйознішими ускладненнями хвороби Гоше є ускладнення розвитку скелета (остеонекроз, порушення ремоделювання, остеопенія).

Фармакокінетика

Після внутрішньовенних інфузій чотирьох доз цього препарату пацієнт досягає стабільної активності ферментів протягом години. Після процедури активність ферментів у плазмі починає знижуватися протягом 10 хвилин. Деякі експерти вважають, що тривалість інфузії та дозування препарату не впливають на показники, але клінічні дослідження проводилися на невеликій кількості пацієнтів.

Спосіб застосування та дози

Хвороба Гоше є мультисистемною та гетерогенною, тому правильне дозування може визначити лише лікуючий лікар після огляду пацієнта. Інфузію вводять внутрішньовенно за допомогою крапельниці протягом однієї-двох годин. Швидкість введення препарату не повинна перевищувати 1 Од/кг/хв. Перші два тижні доза становить 60 Од/кг. Цю дозу вводять одноразово. Лікування слід продовжувати, якщо алергічних реакцій на препарат не виявлено. Препарат зазвичай вводять один раз на два тижні, але дозування поступово збільшують.

[ 1 ]

Використання Церезима під час вагітності

На даний момент недостатньо інформації про те, як саме Церезим впливає на здоров'я вагітних жінок та розвиток плода. Саме тому його використання для лікування під час вагітності не рекомендується. Лише у разі крайньої необхідності Церезим може бути призначений лікарем.

Протипоказання

1. Непереносимість активного компонента продукту.
2. Алергія на препарат.

Побічна дія Церезима

1. Блювота.
2. Діарея.
3. Нудота.
4. Запаморочення.
5. Головні болі.
6. Висипання на шкірі.
7. Ангіодентний набряк.
8. Генералізований свербіж.
9. Бронхоспазми.
10. Задишка.
11. Дискомфорт у місці ін'єкції.
12. Підвищена температура тіла.

Передозування

Випадків передозування препаратом не було зареєстровано.

Взаємодія з іншими препаратами

Дослідження взаємодії лікарських засобів не проводилися.

[ 2 ], [ 3 ]

Умови зберігання

Препарат необхідно зберігати в прохолодному місці, бажано в холодильнику, при температурі від +2 до -8 градусів.

[ 4 ]

Термін придатності

Термін придатності становить 2 роки. Не використовувати після цієї дати.