Церезим

Препарат, який активно застосовується для лікування пацієнтів з першим або третім типом хвороби Гоше. Використовується для тривалої замісної ферментної терапії у хворих з Нейропатіческой проявами і без них. 

Показання до застосування Церезим

Серед основних симптомів захворювання, які можуть стати підставою для призначення препарату варто виділити наступні:

1. Анемія (крім залізодефіцитної анемії).
2. Захворювання кісткової тканини (крім хвороб, які супроводжуються дефіцитом вітаміну D).
3. Тромбоцитопенія
4. Спленомегалія або гепатомегалія.

Форма випуску

Засіб випускається у формі ліофілізату, за допомогою якого можна приготувати два розчини для інфузій (200 і 400 ОД). В аптеці препарат можна придбати в невеликих флаконах по 20 мл. У ліках знаходиться активний компонент іміглюцераза 200 (400) ОД. Це глюкоцереброзідази в модифікованій формі, яку створюють за допомогою рекомбінантної ДНК-технології з яєчників китайських хом'ячків. 

Фармакодинаміка

Церамид і глюкоза катализируются за допомогою іміглюцерази внаслідок гідролізу глюколіпіда глюкоцереброзідов через нормальну деградацію ліпідів мембран. В основному утворення глюкоцереброзідов відбувається через гематопоетичний обмін в клітинах. При хвороби Гоше у пацієнта виявляється недостатність активності такого ферменту як β-глюкоцереброзідази. Через це в макрофагах тканин накопичуються ліпіди глюкоцереброзідов. Вони називаються «клітинами Гоше» і можуть повністю переповнюватися даними ліпідом.

Як правило, клітини Гоше можна виявити в кістковому мозку, печінці, кишечнику, селезінці, нирках і навіть легких. Вторинними проявами захворювання фахівці вважають анемію і тромбоцитопенію, які призводять до важкої гепатоспленомегалии. Мабуть, найбільш серйозними ускладненнями в хвороби Гоше є ускладнення в розвитку скелета (остеонекроз, недостатність ремоделювання, остеопенія). 

Фармакокінетика

Після проведення внутрішньовенних інфузій чотирьох доз даного препарату у пацієнта через годину досягається стійка активність ферментів. Після процедури активність ферментів в плазмі починає знижуватися через 10 хвилин. Деякі фахівці вважають, що тривалість інфузії і дозування засобу ніяк не впливають на показники, але клінічні дослідження проводилися на невеликій кількості пацієнтів.

Спосіб застосування та дози

Хвороба Гоше відрізняється мультисистемним і гетерогенним характером, тому правильне дозування може встановити тільки лікар після огляду пацієнта. Інфузія проводиться внутрішньовенно за допомогою крапельниці одну-дві години. Швидкість введення препарат не должка перевищувати 1 ОД / кг / хв. Перші два тижні доза становить 60 ОД / кг. Ця доза вводиться одноразово. Лікування варто продовжувати, якщо не було виявлено алергічних реакцій на засіб. Стандартно препарат вводять один раз в два тижні, але дозування при цьому поступово збільшують.

[1]

Використання Церезим під час вагітності

На даний момент немає достатньої інформації про те, як саме препарат Церезим діє на здоров'я вагітних жінок і розвиток плода. Саме тому його використання при лікуванні під час вагітності не рекомендується. Тільки в разі крайньої необхідності Церезим може бути призначений лікуючим лікарем. 

Протипоказання

1. Непереносимість активного компонента засобу.
2. Алергія на препарат.

Побічна дія Церезим

1. Блювота.
2. Діарея.
3. Нудота.
4. Запаморочення.
5. Головні болі.
6. Висипання на шкірному покриві.
7. Ангіоневротичний набряк.
8. Генералізований свербіж.
9. Бронхоспазми.
10. Задишка.
11. Дискомфорт в місці введення.
12. Підвищення температури тіла.

Передозування

Не повідомлялося про випадки передозування препарату.

Взаємодія з іншими препаратами

Досліджень взаємодії препарату не проводилось.

[2], [3]

Умови зберігання

Препарат необхідно зберігати в прохолодному місці, найкраще в холодильнику, при температурі від +2 до -8 градусів. 

[4]

Термін придатності

Термін придатності становить 2 роки. Не застосовувати препарат після закінчення даного терміну.