Медичний експерт статті
Нові публікації
Хвороба Гоше - Лікування
Останній перегляд: 06.07.2025
Весь контент iLive перевіряється медичними експертами, щоб забезпечити максимально можливу точність і відповідність фактам.
У нас є строгі правила щодо вибору джерел інформації та ми посилаємося тільки на авторитетні сайти, академічні дослідницькі інститути і, по можливості, доведені медичні дослідження. Зверніть увагу, що цифри в дужках ([1], [2] і т. д.) є інтерактивними посиланнями на такі дослідження.
Якщо ви вважаєте, що який-небудь з наших матеріалів є неточним, застарілим або іншим чином сумнівним, виберіть його і натисніть Ctrl + Enter.
Раніше специфічного лікування хвороби Гоше не існувало. Однак нещодавно було доведено клінічну ефективність внутрішньовенного введення модифікованої плацентарної глюкоцереброзидази, ліганд-козильованої для селективного захоплення манозним лецитином на макрофагах. При цьому відзначається зменшення розмірів селезінки та печінки та покращення гематологічних показників. Клінічний ефект був досягнутий при використанні менших доз, ніж застосовувалися раніше, що дозволяє знизити вартість лікування.
У випадках надзвичайно великих селезінок, а також у деяких випадках тромбоцитопенії або набутої гемолітичної анемії проводиться спленектомія або резекція селезінки. Повне видалення селезінки призводить до більш агресивних уражень кісток та підвищеного ризику злоякісних пухлин. У майбутньому успішна ферментозамісна терапія усуне необхідність хірургічного втручання.
При декомпенсованому цирозі проводиться трансплантація печінки. Вона не усуває метаболічний дефект, і необхідне тривале спостереження для оцінки ступеня повторного накопичення ліпідів у печінці. Також проводиться трансплантація кісткового мозку, але її ризик значно вищий, ніж при ферментозамісній терапії.
[