Хвороба Гоше: лікування
Останній перегляд: 23.04.2024
Весь контент iLive перевіряється медичними експертами, щоб забезпечити максимально можливу точність і відповідність фактам.
У нас є строгі правила щодо вибору джерел інформації та ми посилаємося тільки на авторитетні сайти, академічні дослідницькі інститути і, по можливості, доведені медичні дослідження. Зверніть увагу, що цифри в дужках ([1], [2] і т. д.) є інтерактивними посиланнями на такі дослідження.
Якщо ви вважаєте, що який-небудь з наших матеріалів є неточним, застарілим або іншим чином сумнівним, виберіть його і натисніть Ctrl + Enter.
Раніше специфічного лікування хвороби Гоше не існувало. Однак останнім часом була доведена клінічна ефективність внутрішньовенних введень модифікованої плацентарної глюкоцереброзідази, лягли козілірованной для виборчого захоплення маннозовим лецитином на макрофагах. При цьому відзначаються зменшення розмірів селезінки і печінки і поліпшення гематологічних показників. Клінічного ефекту вдалося домогтися, використовуючи менші дози, ніж застосовувалися раніше, що дозволяє знизити вартість лікування.
При надзвичайно великих розмірах селезінки, а в ряді випадків при тромбоцитопенії або придбаної гемолітичної анемії виробляють спленектомія або резекцію селезінки. Повне видалення селезінки призводить до більш агресивного ураження кісток і підвищення ризику виникнення злоякісних пухлин. В майбутньому успішна замісна ферментна терапія усуне необхідність хірургічного втручання.
При декомпенсованому цирозі виробляють трансплантацію печінки. Вона не усуває метаболічний дефект, і для оцінки ступеня повторного накопичення ліпідів печінки необхідно тривале спостереження. Проводять також ТКМ, однак її ризик істотно вище, ніж при проведенні замісної ферментної терапії.
[